DFT383 in Pediatric Participants With Nephropathic Cystinosis
O avanço de terapias gênicas para doenças raras pediátricas, como a cistinose nefropática, sinaliza um mercado de alto valor e baixa concorrência. Empreendedores brasileiros podem explorar nichos como importação de tecnologias, suporte a ensaios clínicos ou desenvolvimento de plataformas de telemedicina genética, aproveitando a regulamentação favorável da ANVISA para terapias avançadas.
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